Luego de más de 16 años de investigación, la terapia génica parece acercarse cada vez más a sus aplicaciones clínicas en la enfermedad de Parkinson.
Una reciente publicación en la revista Lancet demuestra que es posible modificar la información genética en las células cerebrales al aplicar vectores virales. Este grupo de científicos ha desarrollado un método eficaz y permanente en el que depositan lentivirus dentro del cerebro de sujetos con enfermedad de Parkinson.
Estos virus modificados, logran cambiar el código genético de las neuronas que comienzan a producir dopamina de forma sostenida, lo que devuelve el equilibrio perdido en los pacientes con enfermedad de Parkinson.
Figura 1. A) En las neuronas de sujetos normales existe una liberación normal de dopamina. B) En la medida que progresa la enfermedad de Parkinson disminuye la liberación de dopamina, lo que ocasiona temblor, rigidez y lentitud. C) La aplicación de vectores virales del tipo lentivirus logra modificar la información genética. D) Este cambio revitaliza la liberación de dopamina acercándola a niveles normales lo que se acompaña de una mejora sostenida del control motor.
La falta de dopamina provoca progresivos cambios en la neuroquímica cerebral y finalmente induce afectaciones en el control motor y la conducta.
Hace cuatro años que los primeros 15 pacientes recibieron esta terapia génica. Este grupo presenta buena respuesta sin efectos secundarios notables. Los niveles de dopamina se mantienen elevados lo que se ha confirmado con neuroimágenes funcionales.
En estos momentos se continúa avanzando en la investigación, ampliando el número de pacientes y realizando pruebas comparativas con grupos de controles.
Para saber más:
Gene therapy for Parkinson's disease yields promising results in first patients
Long-term safety and tolerability of ProSavin, a lentiviral vector-based gene therapy for Parkinson's disease: a dose escalation, open-label, phase 1/2 trial
Infomacion actualizada sobre investigaciones cientificas relacionadas con temas neurologicos. Orientaciones generales sobre como solucionar los problemas comunes relacionados con estas patologias.
miércoles, 22 de enero de 2014
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